Femme et Homme | et 18 ans
- | Pays :
- France
- | Organes :
- Leucémies chroniques
- | Spécialités :
- Thérapies Ciblées
- Pédiatrie
Extrait
L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité et la tolérance de l’imatinib mésilate (Glivec®) dans le traitement des leucémies myéloïdes chroniques des enfants. Les patients recevront une chimiothérapie comprenant de l’imatinib mésilate administré par voie orale tous les jours pendant au moins 1 an. Au-delà de 1 an de traitement, si une rechute hématologique est observée, la nature du traitement proposé au patient sera laissée à l’appréciation du médecin investigateur. Deux prélèvements de moelle osseuse seront effectués sous anesthésie locale à 6 mois et à 1 an et une prise de sang sera faite tous les 3 mois.
Extrait Scientifique
Il s’agit d’un essai de phase 4, non randomisé et multicentrique. Dans un délai inférieur à 2 mois après le diagnostic, les patients reçoivent une chimiothérapie avec de l’imatinib mésilate par voie orale quotidiennement pendant au moins 1 an, c'est-à-dire jusqu’à l’analyse moléculaire. Au-delà de 1 an de traitement, si une rechute hématologique ou une perte de la réponse cytogénétique est observée, la nature du traitement proposé au patient est laissée à l’appréciation du médecin investigateur. Ultérieurement, l’arrêt de l'imatinib mésilate est discuté si une rémission moléculaire (RT-PCR négative) a été obtenue et s’est maintenue pendant 2 ans.;
Objectif principal
Évaluer le taux de survie sans progression.;
Objectif secondaire
Évaluer le taux de réponse hématologique et le délai pour l’obtenir. Évaluer le taux de réponse cytogénétique à 6 et à 12 mois. Évaluer la quantification de la réponse moléculaire. Évaluer la tolérance clinique et biologique. Évaluer le délai de survenue de l’échec du traitement. Évaluer la survie globale.
Critère d'inclusion
- Age ≤ 18 ans.
- Leucémie myéloïde chronique confirmée sur le plan cytogénétique par la présence de la translocation t(9;22)(q34;q11) ou par la présence du transcrit BCR-ABL en cas d'absence de mise en évidence de la translocation t(9;22)(q34;q11).
- Leucémie myéloïde chronique en phase chronique : 150 x 109/L.
- Arrêt de l'hydroxyurée au moins une semaine avant le début de l'imatinib mésylate.
- Diagnostic de leucémie myéloïde chronique en phase chronique récent (moins de 2 mois).
- Score de Lansky ≥ 60 %.
- Contraception efficace pour les femmes en âge de procréer.
- Consentement éclairé signé des deux parents ou du tuteur légal.
Critère de non inclusion
- Atteinte extra-médullaire, excepté une hépatomégalie et/ou une splénomégalie.
- Pathologie cardiaque de grade 3 ou 4.
- Traitement antérieur de la leucémie myéloïde chronique, excepté par hydroxyurée.
- Possibilité d'allogreffe en situation géno-identique dans un délai de 3 mois.
- Pathologie cardiaque, pulmonaire, hépatique, rénale ou neurologique de grade > 2 (OMS).
- Participation à un essai clinique dans les 28 jours précédant le début du traitement.
- Suivi pendant au moins 2 ans impossible, patient non compliant.
- Femme enceinte ou allaitant.